تم تصميم العلاج الجيني لإدخال المواد الوراثية في خلايا للتعويض عن الجينات غير الطبيعية أو لصنع بروتين مفيد. إذا تسبب الجين المتحور في أن يكون البروتين الضروري معيبًا أو مفقودًا ، فقد يكون العلاج الجيني قادرًا على إدخال نسخة طبيعية من الجين لاستعادة وظيفة البروتين.
متى كان أول علاج جيني ناجح؟
في 1990 ، أصبحت Ashanthi de Silva البالغة من العمر 4 سنوات أول قصة نجاح للعلاج الجيني. ولدت مع نقص المناعة المشترك (SCID) بسبب نقص إنزيم الأدينوسين ديميناز (ADA). بدون ADA ، ماتت خلاياها التائية ، تاركًا لها غير قادرة على محاربة الالتهابات.
هل تمت الموافقة على العلاج الجيني؟
العلاج الجيني متاح حاليًا في إعداد البحوث. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) فقط على عدد محدود من منتجات العلاج الجيني للبيع في الولايات المتحدة .
من غير مؤهل للعلاج الجيني؟
هناك العديد من الأسباب التي تجعل الشخص غير مؤهل للعلاج الجيني. لا تشمل التجارب السريرية الحالية الذكور الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا أو نساء أو أولئك الذين لديهم مثبط نشط . تستبعد بعض التجارب أولئك الذين طوروا الأجسام المضادة إلى المتجه المستخدم في العلاج الجيني.
ما هي عيوب العلاج الجيني؟
تعرض هذه التقنية المخاطر التالية: رد فعل الجهاز المناعي غير المرغوب فيه . قد يرى الجهاز المناعي لجسمك الفيروسات التي تم تقديمها حديثًا على أنها متسللين ويهاجمونها. قد يسبب هذا التهابًا ، وفي الحالات الشديدة ، فشل الأعضاء.
ما هو المرض الذي تم علاجه لأول مرة عن طريق العلاج الجيني؟
نظرًا لأن الخلايا يتم علاجها خارج جسم المريض ، فإن الفيروس سيصيب وينقل الجين إلى الخلايا المستهدفة المطلوبة فقط. كان نقص المناعة الحاد (SCID) واحدًا من أوائل الاضطرابات الوراثية التي يتم علاجها بنجاح مع العلاج الجيني ، مما يثبت أن النهج يمكن أن يعمل.
من استخدم العلاج الجيني لأول مرة؟
تم إجراء أول البحوث السريرية للعلاج الجيني المعتمد في الولايات المتحدة في 14 سبتمبر 1990 ، في المعاهد الوطنية للصحة (NIH) ، تحت إشراف وليام الفرنسية أندرسون. تلقى Ashanti Desilva البالغة من العمر أربع سنوات علاجًا لعلاج وراثي تركها مع ADA-SCID ، وهو نقص شديد في الجهاز المناعي.
ما هو مستقبل العلاج الجيني؟
بسبب دقتها ، فإن العلاج الجيني لديه القدرة على القضاء على الخلايا السرطانية دون إتلاف الأنسجة العادية والصحية. علاوة على ذلك ، قد توفر علاجات الجينات السرطانية بدائل عندما لا يستجيب المرض للعلاجات القديمة الأخرى.
هل العلاج الجيني هو علاج دائم؟
يوفر
العلاج الجيني إمكانية علاج دائم لأي من أكثر من 10000 مرض بشري ناتج عن عيب في جين واحد . من بين هذه الأمراض ، تمثل الهيموفيليا هدفًا مثاليًا ، وقد قدمت الدراسات في كل من الحيوانات والبشر أدلة على أن علاجًا دائم للهيموفيليا في متناول اليد.
هل العلاج الجيني جيد أم سيء؟
الجانب الإيجابي للعلاج الجيني واضح . يمكن أن يمنح الأمراض الوراثية قبل أن يتمكنوا من البدء والقضاء على المعاناة للأجيال القادمة. يعد العلاج الجيني أيضًا تقنية جيدة للأمراض التي لم يتم البحث فيها بعد. جميعًا نحمل جينات انتقائية وقد لا نعرفها.
كم مات من العلاج الجيني؟
مات ثلاثة أطفال يعانون من مرض عصبي عضلي نادر بعد تلقي جرعة عالية من العلاج الجيني في تجربة سريرية تديرها علاجات Audentes. تم الكشف عن أول وفاة في رسائل أرسلتها الشركة إلى مجموعات المرضى في يونيو.
هل العلاج الجيني أفضل من العلاج الكيميائي؟
أصبح العلاج الجيني بسرعة واحدة من أكثر التطورات الطبية الواعدة في عصرنا. لها مزايا كبيرة على العلاجات التقليدية بما في ذلك احتمال جرعة لمرة واحدة بدلاً من العلاج المتكرر وخصوصية أعلى مقارنة بالعلاج الكيميائي التقليدي. السرطان مرض وراثي!
هل العلاج الجيني علاج لمرة واحدة؟
تم تصميم علاجات الخلايا والجينات لوقف المرض في مساراته أو عكس تقدمه بدلاً من مجرد إدارة الأعراض. غالبًا ما تكون هذه العلاجات لمرة واحدة التي قد تخفف من السبب الأساسي للمرض ، ولديها القدرة على علاج بعض الحالات.
ما مدى تكلفة العلاج الجيني؟
لتقدير سعر السوق للعلاج الجيني باعتباره قدر الإمكان ، نقوم بمعايرة سعرنا المفترض لكل QALY مع نقاط البيانات الأربعة المتاحة حاليًا: Zolgensma ، بسعر 2.1 مليون دولار لكل مريض ، Luxturna بسعر 0.425 مليون دولار لكل عين معالجة ، كيمريا ، بسعر 0.475 مليون دولار لجرعة لمرة واحدة […
من هو والد العلاج الجيني؟
William French Anderson (من مواليد 31 ديسمبر 1936) هو طبيب أمريكي وعالم وراثي وعالم الأحياء الجزيئي. يُعرف باسم والد العلاج الجيني.
لماذا العلاج الجيني مثير للجدل؟
فكرة العلاج الجيني للجراثيم مثيرة للجدل. في حين أنه يمكن أن يدخر الأجيال القادمة في الأسرة من وجود اضطراب وراثي معين ، إلا أنه قد يؤثر على تطور الجنين بطرق غير متوقعة أو لها آثار جانبية طويلة الأجل غير معروفة بعد.
من أين نشأ العلاج الجيني؟
تم ترخيص العلاج الجيني الأول في China في عام 2003. المصمم لعلاج سرطان الرقبة والرأس ، لم يصل هذا العلاج إلى بلدان أخرى. تمت الموافقة على العلاج الجيني الأول في أوروبا بعد تسع سنوات.
ما هي مدة استمرار العلاج الجيني؟
تشير الإرشادات الجديدة إلى أن الدراسات التي تستخدم المتجهات المدمجة ومنتجات تحرير الجينوم تتبع المرضى لمدة لا تقل عن 15 عامًا ، بينما بالنسبة للناقلات الفيروسية المرتبطة بالأدينو ، فإن فترة المتابعة لمدة لا تقل عن 5 سنوات هي موصى به.
ما هي الطريقتين الرئيسيتين للعلاج الجيني؟
هناك نوعان من العلاج الجيني: العلاج الجيني للخلايا الجسدية والعلاج الجرثومي . يتضمن العلاج الجيني للخلايا الجسدية الحصول على خلايا الدم من شخص مصاب بمرض وراثي ثم إدخال جين طبيعي في الخلية المعيبة (Coutts ، 1998).
ما هو مثال العلاج الجيني؟
العلاج الجيني هو إدخال الجينات في الخلايا الموجودة لمنع أو علاج مجموعة واسعة من الأمراض . على سبيل المثال ، لنفترض أن ورم الدماغ يتشكل عن طريق تقسيم الخلايا السرطانية بسرعة. السبب في أن هذا الورم يتشكل يرجع إلى بعض الجينات المعيبة أو المتحورة.
لماذا لا يعتبر العلاج الجيني علاجًا دائم؟
العلاج الجيني ليس ، للأسف ، بسيط مثل حقن الجينات في مجرى الدم . الجينات مصنوعة من آلاف قواعد الحمض النووي ، ولا يمكن أن تدخل في الخلايا من تلقاء نفسها ، لذلك من أجل وضع قطع جديدة من الحمض النووي في الخلايا في الجسم ، تحتاج إلى حزمة هذا الحمض النووي في فيروس.
هل العلاج الجيني جراحة؟
العلاج الجيني هو تقنية تجريبية تستخدم الجينات لعلاج أو منع المرض . في المستقبل ، قد تسمح هذه التقنية للأطباء بمعالجة الاضطراب عن طريق إدخال جين في خلايا المريض بدلاً من استخدام الأدوية أو الجراحة.
ما هو استنتاج العلاج الجيني؟
تشير الاستنتاجات من هذه التجارب إلى أن العلاج الجيني لديه القدرة على علاج العديد من الأمراض الوراثية ويبدو أن الإجراءات لديها الحد الأدنى من المخاطر على المريض ، ولكن كفاءة نقل الجينات والتعبير عن التعبير عن الجينات التصحيحية في المرضى البشريين لا تزال منخفضة للغاية.