يسعى العلاج الجيني البشري لتعديل أو معالجة التعبير عن الجين أو لتغيير الخواص البيولوجية للخلايا الحية للاستخدام العلاجي 1. العلاج الجيني هو تقنية تعدل جينات الشخص لعلاج أو علاج المرض.
ما هي عيوب العلاج الجيني؟
تعرض هذه التقنية المخاطر التالية: رد فعل الجهاز المناعي غير المرغوب فيه. قد يرى الجهاز المناعي لجسمك الفيروسات التي تم تقديمها حديثًا على أنها متسللين ويهاجمونها. قد يسبب هذا التهابًا ، وفي الحالات الشديدة ، فشل الأعضاء.
ما هي الأنواع الثلاثة للعلاج الجيني؟
تقنيات العلاج الجيني
- علاج زيادة الجينات.
- علاج تثبيط الجينات.
- قتل خلايا معينة.
هل العلاج الجيني علاج لمرة واحدة؟
تم تصميم علاجات الخلايا والجينات لوقف المرض في مساراته أو عكس تقدمه بدلاً من مجرد إدارة الأعراض. غالبًا ما تكون هذه العلاجات لمرة واحدة التي قد تخفف من السبب الأساسي للمرض ، ولديها القدرة على علاج بعض الحالات.
هل العلاج الجيني دائم أم مؤقت؟
يوفر
العلاج الجيني إمكانية علاج دائم لأي من أكثر من 10000 أمراض بشرية ناتجة عن عيب في جين واحد.
ما هو معدل نجاح العلاج الجيني؟
غالبية التجارب السريرية للعلاج الجيني استهدفت أمراض السرطان (64.41 ٪). 52 ٪ من تجارب المرحلة الثانية/الثالثة ، 66 ٪ من تجارب المرحلة الثالثة وجميع تجارب المرحلة الرابعة كانت لعلاجات الجينات التي تستهدف السرطانات (الجدول 2).
هل سيحقق العلاج الجيني نوعية حياة أفضل؟
19 يمكن أن يوفر العلاج الجيني جودة- تحسينات في الحياة مثل تحسين الوظيفة ، وتقليل أو القضاء على الألم والمعاناة ، والشعور النفسي بالرفاهية. 19 تتأثر المتانة المتوقعة للعلاجات الجينية غير نمطية بين علاجات المرض ، ولكن هناك حاجة إلى وقت ودراسة إضافية لقياسها.
ما هو المرض الذي تم علاجه لأول مرة عن طريق العلاج الجيني؟
نظرًا لأن الخلايا يتم علاجها خارج جسم المريض ، فإن الفيروس سيصيب وينقل الجين إلى الخلايا المستهدفة المطلوبة فقط. كان نقص المناعة الحاد (SCID) واحدًا من أوائل الاضطرابات الوراثية التي يتم علاجها بنجاح مع العلاج الجيني ، مما يثبت أن النهج يمكن أن يعمل.
هل العلاج الجيني أفضل من العلاج الكيميائي؟
أصبح العلاج الجيني بسرعة واحدة من أكثر التطورات الطبية الواعدة في عصرنا. لها مزايا كبيرة على العلاجات التقليدية بما في ذلك احتمال جرعة لمرة واحدة بدلاً من العلاج المتكرر وخصوصية أعلى مقارنة بالعلاج الكيميائي التقليدي. السرطان مرض وراثي!
إلى أي مدى يبعد الجينات؟
على الرغم من عدم وجود منتجات علاج الجينات المعتمدة من قبل FDA ، فإن العلاج الجيني الفعال ربما سيحصل على موافقة FDA في غضون ثلاث إلى خمس سنوات .
هل العلاج الجيني هو العلاج النهائي؟
بالنسبة لأولئك الذين يعانون من الأمراض الوراثية المدمرة والحاجة الملحة للعلاجات الفعالة ، لا يزال العلاج الجيني أحد أفضل الوعود للعلاج النهائي.
هل العلاج الجيني حقيقة؟
أصبح العلاج الجيني حقيقة ، على الرغم من أنه لا يزال هشًا. تم تحقيق المنفعة السريرية على مدار الـ 17 عامًا الماضية في عدد محدود من الحالات الطبية التي حددت دراسات الفيزيولوجيا المرضية أنها كانت بيئات مواتية.
ما مدى تكلفة العلاج الجيني؟
تجدر الإشارة إلى أن علاجات الجينات والسيارة جديرة بالملاحظة لتكاليفها الحادة وكذلك فعاليتها في علاج أو حتى علاج الأمراض التي تعتبر غير قابلة للشفاء. تتراوح تكاليف العلاج الجيني بين 373،000 دولار لجرعة واحدة من علاج Car-T Yescarta إلى 2.1 مليون دولار ل Zolgensma.
هل العلاج الجيني وعلاج الخلايا الجذعية هو نفسه؟
يتكون
العلاج الجيني من إدخال المواد الوراثية إلى الخلايا لغرض علاجي. يمكن تعريف الخلايا الجذعية من الناحية التشغيلية على أنها الخلايا التي يمكن أن تجدد نفسها باستمرار ولديها القدرة على توليد خلايا وسيطة وناضجة.
ما هو مثال العلاج الجيني؟
العلاج الجيني هو إدخال الجينات في الخلايا الموجودة لمنع أو علاج مجموعة واسعة من الأمراض. على سبيل المثال ، لنفترض أن ورم الدماغ يتشكل عن طريق تقسيم الخلايا السرطانية بسرعة. السبب في أن هذا الورم يتشكل يرجع إلى بعض الجينات المعيبة أو المتحورة.
لماذا لا يعتبر العلاج الجيني علاجًا دائم؟
العلاج الجيني ليس ، للأسف ، بسيط مثل حقن الجينات في مجرى الدم . الجينات مصنوعة من آلاف قواعد الحمض النووي ، ولا يمكن أن تدخل في الخلايا من تلقاء نفسها ، لذلك من أجل وضع قطع جديدة من الحمض النووي في الخلايا في الجسم ، تحتاج إلى حزمة هذا الحمض النووي في فيروس.
لماذا العلاج الجيني مثير للجدل؟
فكرة العلاج الجيني للجراثيم مثيرة للجدل. في حين أنه يمكن أن يدخر الأجيال القادمة في الأسرة من وجود اضطراب وراثي معين ، إلا أنه قد يؤثر على تطور الجنين بطرق غير متوقعة أو لها آثار جانبية طويلة الأجل غير معروفة بعد.
لماذا تستخدم الفيروسات في العلاج الجيني؟
غالبًا ما يتم استخدام بعض الفيروسات كمتجهات لأنها يمكن أن تسلم الجين الجديد عن طريق إصابة الخلية . يتم تعديل الفيروسات بحيث لا يمكن أن تسبب المرض عند استخدامها في الناس. بعض أنواع الفيروسات ، مثل الفيروسات القهقرية ، تدمج موادها الوراثية (بما في ذلك الجين الجديد) في كروموسوم في الخلية البشرية.
ما هي أكبر مشكلة في العلاج الجيني؟
بالنسبة لماركو أليسندريني ، CTO في علم الأحياء البيولوجي ، فإن التحدي الأكبر المنفرد الذي يواجه صناعة الخلايا والجينات هو تعقيد التصنيع . “إنه عائق أمام الترجمة السريرية ، وليس الصديقة لـ GMP ، يؤثر على تكلفة البضائع ، وسيحدد في النهاية من الوصول إلى العلاج ، كما يقول.
هل يدوم العلاج الجيني إلى الأبد؟
تم تصميم معظم العلاجات الجينية لتحقيق تأثيرات دائمة أو طويلة الأمد في جسم الإنسان ، وهذا يزيد بطبيعته من خطر تأخر الأحداث السلبية. تم الإبلاغ عن الأحداث السلبية المتأخرة المرتبطة بالعلاج الجيني من قبل ، كما هو الحال في التسلسلات السريرية للنقص المناعي المشترك المرتبط بـ X.
ما هي أنواع العلاج الجيني؟
هناك نوعان من العلاج الجيني: العلاج الجيني للخلايا الجسدية والعلاج الجرثومي . يتضمن العلاج الجيني للخلايا الجسدية الحصول على خلايا الدم من شخص مصاب بمرض وراثي ثم إدخال جين طبيعي في الخلية المعيبة (Coutts ، 1998).
ما هي السرطان التي يمكن علاجها بالعلاج الجيني؟
أنواع السرطان ، التي تم استهدافها بالعلاج الجيني ، تشمل الدماغ ، الرئة ، الثدي ، البنكرياس ، الكبد ، القولون والمستقيم ، البروستاتا ، المثانة ، الرأس والرقبة ، الجلد ، المبيض ، وسرطان الكلى . حاليًا ، تلقى منتجان للعلاج الجيني للسرطان موافقة السوق ، وكلاهما موجودان في الصين.
هل العلاج الكيميائي مثال على العلاج الجيني؟
ملخص موجز: الأساس المنطقي: قد يحسن العلاج الجيني قدرة الجسم على مكافحة السرطان أو جعل السرطان أكثر حساسية للعلاج الكيميائي . تستخدم الأدوية المستخدمة في العلاج الكيميائي طرقًا مختلفة لمنع الخلايا السرطانية من الانقسام حتى تتوقف عن النمو أو الموت.